Un bebé al que daban seis meses de vida pronto cumplirá 10 años gracias a la terapia ARN antisentido

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Con el fármaco desarrollado por este experto mundial en corte y empalme de ARN, un niño con atrofia muscular espinal, una enfermedad rara que ataca a las motoneuronas, ha logrado montar en triciclo y salir adelante.

Es una enfermedad rara (aunque dentro de estas, una de las más frecuentes), que afecta sobre todo a pacientes infantiles, aproximadamente a 1 de cada 10.000 recién nacidos. 

Al tratarse de una enfermedad progresiva, es importante iniciar el tratamiento cuanto antes. Así la eficacia del medicamento también es mayor. Se administra por punción lumbar directamente al líquido cefalorraquídeo, para que tenga un efecto prolongado durante varios meses en el sistema nervioso central. Inicialmente se dan más inyecciones para elevar rápidamente la concentración del fármaco, pero luego es suficiente con tres anuales.